Blueprint的Ayvakit成为美国首个获批治疗罕见胃肠道间质瘤突变的类似物疗法

2021-11-29 01:51:07 来源:

FDA周四宣布已批准Blueprint Medicines的Ayvakit（apritinib）病患患有PDGFR-α肽链18甲基化的不作摘除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）刚出生高血压。FDA制剂评估与研究所病学办公室代理主任Richard Pazdur说，带有PDGFR-alpha肽链18甲基化的GIST高血压"对标准制剂无反应，"但Ayvakit获批将作为第一种专门用于病患具备该甲基化的GIST高血压。该提议基于NAVIGATOR试制的结果，试制关乎43名携带PDGFR-alpha肽链18甲基化的GIST高血压，包括38名PDGFR-alpha D842V甲基化的GIST高血压。参与者每天本品一次Ayvakit，直到结核病进展或经常出现不作遵从的毒性。结果显示总体响应率（ORR）为84％，其中7％降到完全响应，而77％降到均响应。在具备PDGFR-αD842V甲基化的高血压亚组中，ORR为89％，完全加剧和均加剧分列8％和82％。FDA宣称，虽然未降到反应的中位持续星期，但有61％的肽链18甲基化的应答高血压应答星期持续了六个月或更长星期。Blueprint执行官为公司Kate Hiland宣称："我们不仅在缩小各个方面发挥了重要作用，而且还使他们在极短一段星期内保持无结核病进展。"该公司计划一周内在美国缺少Ayvakit，该药物原本被FDA授予了突破性制剂和孤儿药称号。原始出处：®ion_id=6#axzz6AP5R7iB8本文则有梅斯医学（MedSci）原创编译整理，刊出需授权！